Turinys:
Sveiko žmogaus vidutinė raumenų masė yra apie 54 proc., Tačiau raumenų distrofija (MD) sergantiems žmonėms vėlyvose ligos stadijose raumenų gali būti visai nėra.
Kas yra raumenų distrofija?
Raumenų distrofija arba raumenų distrofija yra ligų grupė, sukelianti progresuojantį raumenų silpnumą ir raumenų masės praradimą. Esant raumenų distrofijai, genų mutacijos trukdo gaminti baltymus, reikalingus sveikiems raumenims sukurti.
Šie mutavę genai dažnai paveldimi iš tėvų, tačiau gali būti, kad mutavę genai vystysis savarankiškai be paveldimų bruožų.
Yra įvairių raumenų distrofijos tipų - priklausomai nuo to, kurie raumenys yra paveikti ir kokie simptomai juos sukelia. Dažniausios raumenų distrofijos rūšies Duchenne MD simptomas prasideda vaikystėje, kuris lengvai krenta greitai judant nelygiais keliais. Raumenų distrofija būdingesnė berniukams, o mergaitės yra tik nešėjos. Kitos distrofijos rūšys neatsiranda tol, kol žmogus nėra suaugęs.
Kai kurie žmonės, turintys raumenų distrofiją, ilgainiui praranda galimybę vaikščioti. Kitiems gali būti sunku kvėpuoti ar ryti.
Raumenų auginimo baltymai gali būti raumenų distrofijos sprendimas
Raumenų distrofijai nėra priešnuodžio, tačiau įvairūs gydymo būdai gali padėti esant fizinei negalia ir kitoms galinčioms išsivystyti problemoms, įskaitant:
- Pagalba mobilumui, pavyzdžiui, lengvą mankštą, kineziterapiją ir fizines pagalbines priemones
- Paramos grupe, spręsti praktinį ir emocinį poveikį
- Chirurgija, ištaisyti laikysenos defektus, tokius kaip skoliozė
- Vaistas, pvz., steroidai raumenų jėgai didinti, arba AKF inhibitoriai ir beta adrenoblokatoriai širdies problemoms gydyti.
Nauji tyrimai ieško būdų, kaip ištaisyti genetines mutacijas ir pažeistus raumenis, susijusius su MD simptomais. Vienas iš jų yra dvi atskiros Rokfelerio universiteto ir Edinburgo universiteto studijos.
Raumenys susideda iš milijonų kietųjų ląstelių. Net suaugusiesiems šie raumenys toliau atsinaujins, kad pašalintų žalą, kurią gali sukelti įvairūs dalykai, ligos ar sužalojimai.
„Science Daily“ praneša, kad kai kurie nauji raumenys susidaro iš kamieninių ląstelių baltymų, kurie yra atsakingi už raumenų struktūrą ir funkciją, mutacijos atsiranda dėl pericito ir PIC, kamieninių ląstelių grupės, galinčios gaminti riebalus ar raumenis, fragmentų.
Iki šiol mokslininkai žinojo tik tai, kad baltymai yra susiję su raumenų auginimu, tačiau jie dar nežinojo, kaip baltymai paveikė genus, atsakingus už sveikų raumenų vystymąsi.
„Ląstelių susidarymas raumenyse ar riebaluose, remiantis mūsų tyrimais, yra pagrįstas kompleksiniu baltymu, vadinamu lamininu“, - teigė Minesotos universiteto docentė Yao Yao.
Naujų vaistų, veikiančių laminino kelią, kūrimas galėtų palengvinti daugelį raumenų distrofijos simptomų, sakė Yao toliau.
Yao tyrimai atskleidžia, kad laminino praradimas organizme gali bent jau sukelti tam tikrą raumenų distrofiją. Konkrečiau, Yao ir jo komanda sutelkė savo dėmesį į lamininą pericituose ir PIC.
Yao ir jo komanda atliko pelių grupės tyrimą, kuris parodė laminino trūkumą organizme. Jie nustatė, kad ši pelių grupė buvo mažesnė už įprastų pelių ir jų raumenų masė buvo normali. Tiesą sakant, pericituose ir PIC yra tik nedidelė raumenų kamieninių ląstelių dalis, o tai neturėtų rodyti tokių dramatiškų rezultatų.
Yao ir komanda samprotavo, kad laminino pakeitimas šiame audinyje gali padėti pelėms atsigauti. Tačiau šią idėją žmonėms įgyvendinti yra gana sunku. Nors ši pelių grupė parodė reikšmingų pokyčių - padidėjo audinių ir raumenų jėga, tačiau norint žmonėms sušvirkšti lamininą reiktų šimtus injekcijų, kad lamininas būtų tinkamai absorbuojamas į audinį.
Tada mokslininkai sutelkė dėmesį į tai, kaip lamininas veikia pericitus ir PIC raumenų auginimui. Jie nustatė, kad lamininas veikia, kurie genai yra aktyvuojami, o kurie ne.
Vienas iš šių „unikalių“ genų yragpihbp1“, Kurie paprastai būna kapiliaruose, kuriuose gyvena pericitai. Gen. "gpihbp1„Įrodyta, kad jis vaidina riebalų susidarymą. Kai laminino nėra “gpihbp1Nebebus įgalinta pericitų ir PIC.
Remdamiesi šiomis idėjomis, mokslininkai įtaria, kad gpihbp1 gali paskatinti kamienines ląsteles keistis, kad susidarytų raumenys, o ne riebalai. Jie pasiekė laminino trūkumo pericitus ir PIC, kad suaktyvintų gpihbp1, ir nustatė, kad šios ląstelės išsivystė į naują raumenį.
Tyrėjų grupė dabar ieško vaistų, galinčių padidinti gpihbp1 kiekį pericituose ir PIC, siekdama rasti sprendimą dėl daugelio šios sekinančios ligos simptomų.
